2017年8月16日
|2023 年 9 月 20 日|新闻稿
新闻稿
2017年8月16日 — 美国食品药品监督管理局 (FDA) 已向新加坡生物科技公司来恩授予了两种T细胞疗法产品的孤儿药资格认定 (ODD)，用于治疗肝细胞癌（HCC）。来恩正在开发两种候选产品 — 针对HCC且具有瞬时mRNA的HBV特异性TCR重定向T细胞疗法，以及更持久的DNA转导技术。
肝癌是世界第三大癌症死因，在中国则排名第二。 在全球范围内，60％的HCC是因慢性乙型肝炎感染而起，在中国则超过90％。 每年有780,000例新HCC病例，总预后较差，总生存率为3-5％。
美国FDA孤儿药资格认定授予针对罕见疾病的药物和生物制剂，这些罕见病在美国影响了少于200,000人，并提供税收抵免和用户费用减免等激励措施。 对于无法用现有替代药物达到令人满意的治疗结果的产品，FDA可在产品完成第二阶段关键性临床试验后，按情况授予其市场营销的许可。 此资格认定也使来恩在获得新药许可证后，可在美国享有为期7年的市场独占权。
来恩的创始人兼首席执行官Li Lietao博士指出：“基于美国FDA完善的监管框架，以及HBV特异性TCR-T细胞产品的ODD授予，我们的目标是在FDA IND的基础上，在国际上展开临床计划，涵盖美国、欧洲和亚洲多个地点。 这将大大促进我们的产品开发，并加快产品在美国和亚洲市场的商业化。” 美通社
